Mała pacjentka Zespołu Szpitali Miejskich w Chorzowie otrzymała najdroższy lek świata. Jego koszt to 9 mln zł!

Terapia genowa w szpitalu w Chorzowie

Po raz pierwszy w historii Chorzowa lekarze przeprowadzili terapię genową z wykorzystaniem najdroższego leku świata. Pacjentka, która otrzymała ten lek, to pięciotygodniowa dziewczynka z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA. 

W środę, 13 września, lekarze z Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego o profilu Neurologia Dziecięca w Zespole Szpitali Miejskich w Chorzowie podali maluszkowi preparat, który zapobiega objawom SMA. Jedna dawka leku, a jest to mała fiolka, kosztuje 9 mln złotych. Terapia jest refundowana przez NFZ.

Dziecko zostało zdiagnozowane zaraz po urodzeniu. Stało się to możliwe dzięki wprowadzonym w marcu ubiegłego roku w całej Polsce badaniom przesiewowym wszystkich noworodków. To pozwala szybko rozpocząć leczenie tej śmiertelnej choroby, zanim wystąpią jej objawy.

Terapia genowa polega na jednorazowym podaniu dożylnym, na nośniku wirusowym, transgenu zawierającego fragment DNA, uzupełniającego uszkodzony gen SMN, odpowiedzialny za wystąpienie choroby. Do terapii lekiem Zolgensma, w ramach programu lekowego, kwalifikowane są dzieci do 180. dnia życia. Nie mogą mieć objawów klinicznych lub tylko łagodne, bez zaburzeń oddychania czy połykania. Mały pacjent nie może też mieć przeciwwskazań medycznych do tej formy terapii.

Chorzowski zespół Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego tygodniami przygotowywał się do tego przedsięwzięcia. Z uwagi na cenę leku dodatkową trudnością był jego bezpieczny transport i przechowywanie.

5 zdjęć

Chorzowscy lekarze podali pacjentce lek za 9 mln złotych

5 zdjęć